人們對于Luxturna這個藥的療效和安全性沒有什么爭議，爭論的焦點(diǎn)在于價格。

　　近日，美國食品藥品管理局(FDA)批準(zhǔn)了一種基因治療藥物——Luxturna。它是用來治療一種罕見的眼病——RPE65基因突變相關(guān)的視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良。這是FDA批準(zhǔn)的第三種基因治療藥物，前兩種都是治療腫瘤的，而Luxturna是治療遺傳性疾病的。

　　視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良雖然名字里有“營養(yǎng)不良”，其實(shí)這個病的發(fā)生跟吃什么喝什么沒關(guān)系，而是基因突變引起的遺傳性疾病。如果把眼睛比作一臺膠片照相機(jī)的話，視網(wǎng)膜就好比是照相機(jī)的底片。底片不好，照相機(jī)別的零件再好也拍不了照片;同樣道理，視網(wǎng)膜出問題，人的眼睛就看不清東西，嚴(yán)重的甚至?xí)�失明�?/p>

　　在RPE65基因突變的病人中，這種基因不能正常工作，導(dǎo)致視網(wǎng)膜發(fā)生病變。如果通過基因治療修復(fù)這種基因，使它能夠正常工作，視網(wǎng)膜的病變就能逆轉(zhuǎn)，病人的視力就能恢復(fù)。

　　那么問題來了。怎么把正常的基因送到需要它的地方去呢?這就輪到Luxturna這個藥上場了。

　　Luxturna是一種注射劑，通過注射到病人的視網(wǎng)膜下方來起作用。它是通過基因修飾技術(shù)，去除病毒的致病能力，并把正常的RPE65基因整合到這種病毒中。當(dāng)它被注射到視網(wǎng)膜部位后，就可以利用病毒本身所具有的基因整合能力，把這個基因整合到視網(wǎng)膜細(xì)胞中。然后，正常的RPE65基因就可以在病人的視網(wǎng)膜細(xì)胞中發(fā)揮作用，使病人的視力恢復(fù)。

　　Luxturna這個藥的理論基礎(chǔ)很清楚，又有嚴(yán)格的臨床試驗(yàn)支持，所以對它的療效和安全性沒有什么爭議。爭論的焦點(diǎn)在于價格。

　　拿Luxturna這個藥來說，開發(fā)投入巨大，但市場卻非常小。美國3億多人口中，有這個病的也就一兩千人。如果定價太低的話，病人肯定很高興，但企業(yè)可能就虧損了，以后也就沒人愿意為罕見病開發(fā)藥物了。

　　但如果定得太高，病人用不起，企業(yè)也得不到好處。因?yàn)槿绻�藥價太高導(dǎo)致藥賣不出去，企業(yè)一樣賺不到錢。比如曾經(jīng)有一個叫做Glybera的基因治療藥物在歐洲上市，定價一百多萬歐元，從2012年上市至今，只有一個病人接受了這種藥物的治療。最后企業(yè)以“缺乏需求”為由，不再申請上市許可更新，也就等于自然退出市場了。

　　目前Luxturna的定價還沒有公布。有分析師估計其定價將會在一百萬美元以上，并預(yù)計2018年將有50-75位病人接受治療。這個估價的部分依據(jù)是參照美國一些州法院對失明案例判決的賠償額;另一方面是分析師認(rèn)為病人恢復(fù)視力以后，可以不再需要護(hù)理人員，并能找到工作，這就可以抵得上這筆治療費(fèi)。

　　在Luxturna獲批的同時，美國食品藥品管理局(FDA)局長戈特利布表示，基因治療“將在醫(yī)學(xué)治療中起重大作用，有望治愈許多最具破壞性的難治疾病”。隨著醫(yī)學(xué)的發(fā)展，將會有更多類似的先進(jìn)治療出現(xiàn)。但與此同時，如何在公共福利與商業(yè)中找到平衡，是企業(yè)、政府乃至公眾必須思考的問題。